Al The Church la XIV Conferenza Internazionale di Parent Project onlus
Appuntamento dedicato ai più recenti aggiornamenti sviluppi della ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Sabato 13 e domenica 14 febbraio 2016
The Church Palace Hotel
Via Aurelia, 481 – Roma
Si terrà a Roma, il 13 e 14 febbraio 2016, presso il The Church Palace Hotel, la XIV Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker organizzata da Parent Project onlus, l’associazione di genitori di bambini e ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. La Conferenza rappresenta, da molti anni, un momento chiave di aggiornamento, approfondimento e confronto: un appuntamento di grandissima importanza non solo per le famiglie che convivono con la patologia, ma anche per l’intera comunità Duchenne e Becker internazionale, composta da medici, ricercatori, aziende che dedicano il loro impegno professionale alla ricerca di una cura e di terapie per la DMD/DMB.
La DMD è una malattia genetica rara che colpisce 1 su 3.500 neonati maschi, causata da una mutazione nel gene della distrofina che impedisce la produzione della proteina corrispondente. È la forma più grave delle distrofie muscolari e comporta una progressiva degenerazione muscolare fino alla compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l’assistenza respiratoria. La BMD è una variante generalmente più lieve della patologia, caratterizzata da una mutazione nel gene della distrofina compatibile con una parziale produzione della proteina.
L’evento si aprirà, per le famiglie coinvolte nell’associazione, venerdì 12 febbraio alle ore 15, con un insieme di gruppi di discussione che tratteranno diverse tematiche, dagli aspetti sanitari e medici a quelli sociali e legati alla vita quotidiana. Nella giornata di sabato 13 e la mattina di domenica 14, invece, l’attenzione sarà focalizzata sugli sviluppi nella ricerca scientifica, in particolare sulle sperimentazioni in corso e future.
I trial clinici per la Duchenne, fin dall’ inizio, hanno coinvolto esclusivamente la popolazione dei pazienti deambulanti di età superiore ai 5 anni. Nell’ultimo anno questo scenario ha iniziato a cambiare, poiché non solo alcuni tra gli approcci sperimentali in fase di studio clinico più avanzato si sperimentano, oggi, in popolazioni di pazienti fino ad ora mai considerate, ma esistono anche nuovi studi clinici il cui percorso sperimentale prende avvio proprio da queste popolazioni meno note.
Inizia, dunque, una nuova sfida per la nostra comunità: quella di elaborare protocolli di studio efficaci, che siano funzionali a comprendere chiaramente l’impatto dei trattamenti nella popolazione complessiva dei pazienti, andando oltre i limiti di età e deambulazione fino ad ora applicati.
I due giorni della Conferenza ripercorreranno questo cambiamento: partendo dai trial clinici disegnati per una sola popolazione di pazienti, arriveremo ad affrontare quelli rivolti alla popolazione complessiva dei pazienti, esaminando insieme le difficoltà e le possibili soluzioni che speriamo possano rendere più velocemente disponibili nuove terapie.
Parent Project onlus è un’associazione di genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavoriamo per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei nostri bambini e ragazzi attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che ci hanno fatto crescere fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie dei bambini che convivono con queste patologie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica al riguardo e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave.
Per informazioni sull’organizzazione dell’evento:
Tel. 06/66182811 – n.madia@parentproject.it
Per informazioni Stampa:
email: e.poletti@parentproject.it
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